研究人员发现修饰后的神经干细胞NSC治疗脊髓损伤效果更明显

脊髓损伤是一种严重的神经系统疾病，导致损伤部位以下的肢体瘫痪和感觉丧失。传统的治疗方法通常无法完全恢复脊髓功能，因此，研究人员一直在寻找新的治疗方法。神经干细胞治疗脊髓损伤是一种有前途的治疗方法。

研究人员利用基因改造的人类神经干细胞（HNSCS），证明对HNSCS中特定基因表达的定向操作能够促进受损神经回路的恢复和运动功能的恢复。

香港大学的研究团队在脊髓损伤治疗方面取得突破性进展，研究小组通过转基因人类神经干细胞 (hnscs)证明了对hnscs中特定基因表达的定向操纵，能够促进受损神经回路的恢复和运动功能的恢复，这对神经干细胞治疗脊髓损伤病人具有非常大的意义。

脊髓损伤通常是由摔倒、汽车碰撞或与运动有关的事故造成的，具有延伸轴突的关键脊髓神经元在大脑和身体之间传递信号、控制运动和感官感知方面发挥着关键作用。然而，这种损伤会对神经元和轴突造成不可逆转的损害，严重干扰信号传递，并导致运动和感官功能受损。

目前没有有效的脊髓损伤临床治疗，虽然通过移植人类诱导的多能干细胞产生的神经干细胞HNSCS进行脊髓再生的尝试已经取得了进展，但由于星形胶质细胞瘢痕形成和损伤部位环境中缺乏神经营养因子等挑战，结果仍然有限。

为了解决这些问题，研究小组将重点放在在损伤部位高度表达的SOX9基因上，该基因有助于形成胶质瘢痕，阻碍神经元的生存和分化。通过对移植的神经干细胞进行基因改造，使SOX9的含量降低了50%，这个研究小组取得了显著的成果。

SOX9表达降低的修饰型HNSCS在损伤环境下移植后表现出较强的神经元分化和成熟，这使得神经回路在脊髓中的重建更快，减少神经胶质瘢痕的积累。此外，相当数量的轴突在移植三个月后扩展超过35毫米，表明与非修饰神经干细胞相比效果更好。

为评价其疗效，应用严重脊髓损伤大鼠模型，接受SOX9基因修饰神经干细胞HNSCS移植的大鼠，肢体协调性和步态恢复性均有改善，将受影响的后爪子更精确地放在网格上，并在行走时表现出更好的爪子位置和脚趾运动。

这种方法特别是利用患者特有的人类诱导的多能干细胞衍生的神经干细胞HNSCS，不仅避免了伦理上的担忧，而且减少了免疫排斥风险，为严重脊髓损伤提供了更有效的治疗方法。

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