干细胞疗法为修复新生儿脑损伤提供了新希望

Tom（化名）出生几个小时后，他变得焦躁不安，不愿接受母乳喂养。他的母亲注意到他的左臂和左腿在有节奏地颤抖——有些不对劲。

他立即被转移到新生儿重症监护室。核磁共振扫描显示，他遭受了严重的中风。医生告诉Tom的父母，他们无法对孩子进行治疗，他可能会残疾。

大多数人认为中风主要影响老年人，其实也能发生在新生儿身上。当大脑的主要动脉之一被阻塞，导致大脑某些区域供血不足——因此供氧也不足，“围产期中风”就会发生。新生儿中风的概率大约是五千分之一，通常发生在他们出生后的头几天。

这些婴儿，大多数在日后的生活中都会遇到问题，问题的严重程度取决于大脑受损伤的区域。这些问题可能包括手臂和腿部肌肉紧张（脑瘫）、行为问题、学习困难和癫痫。

目前没有针对中风新生儿的治疗手段。研究人员（包括我们自己在乌得勒支大学医学中心的团队）一直在研究新的治疗方法，其中一种涉及干细胞疗法。

干细胞能够在体内转化为许多不同的细胞，它们是几种生长因子（刺激特定组织生长的蛋白质）的小工厂。该理论认为，如果我们能够将干细胞注入婴儿大脑的受损部分，干细胞的生长因子将刺激大脑进行自我修复。

该疗法在动物实验中有效

早期的动物研究表明，将干细胞注射到患有中风的新生小鼠的大脑中，可以显著减少它们遭受的脑损伤和残疾。实验表明，该治疗是安全的，对小鼠没有副作用。这些动物研究给了我们希望，即这种治疗也可能在新生婴儿身上起到作用，避免他们的终生残疾。

但是，如何在不使用穿刺或手术的情况下将干细胞输送到婴儿的大脑？我们决定尝试一种在小鼠身上测试过的鼻内途径。我们经鼻腔输送干细胞后，这些细胞会迅速而专门地移动到受损的大脑区域。受伤的大脑区域会发出“警报信号”，将干细胞引导到大脑中的正确位置。

一旦干细胞到达受损区域，它们就会分泌生长因子，促进小鼠的大脑修复系统。几天之内，干细胞就被分解，并不再在大脑中残留。对这种方法进行了几次实验后，我们得出结论，将干细胞滴入鼻内是将它们输送到大脑的最安全、最有效的方式。

十名婴儿

经过多年的实验室研究，我们终于在婴儿身上试验了这种疗法。该结果已经发表在《柳叶刀·神经学》杂志上。

上文中提到的婴儿Tom，是第一个参与这项研究的婴儿，在出生一周内接受了干细胞疗法。要求父母在新生儿出生后的第一周参加实验性治疗，是一个非常微妙的过程。

我们与他的父母进行了长时间的沟通后，他们决定让自己的孩子参加这项研究。Tom通过滴鼻接受了干细胞，这个过程只需要几分钟。之后，在回家前，他接受了数日的密切观察。

我们治疗了10名新生儿，他们在中风后从荷兰各地的医院转移到乌得勒支大学医学中心。在所有10名新生儿中，干细胞液滴的治疗没有出现任何并发症。有一名婴儿在治疗后出现轻微发烧，但很快就自行好转了。

中风三个月后，我们对他们的大脑进行的核磁共振扫描显示，脑损伤的程度比预期的要小，可能是因为干细胞的作用。在他们四个月大的时候，包括Tom在内接受治疗的婴儿在运动质量测试中表现良好。等孩子两岁的时候，我们会再次检查他们的发育情况。

我们现在正在寻找机会进行一项随机对照试验（医学研究的黄金标准），以证明干细胞疗法可以有效修复围产期中风后的脑损伤。

这种新的、安全的干细胞疗法的发现，也为其他患有脑损伤的婴儿提供了机会，例如早产儿或出生时缺氧（围产期窒息）的婴儿。干细胞疗法为最脆弱的患者群体带来了希望，可能让他们终身受益。