CAR-T细胞疗法治疗系统性红斑狼疮，让其不再是不可治愈的疾病！

系统性红斑狼疮（SLE）是自身免疫性炎症性结缔组织病，多发于20~40岁的女性，世界范围内大约有500万人受此影响，系统性红斑狼疮是一种慢性的、无法治愈的自身免疫性疾病，能产生可以攻击机体任何系统的自身抗体，临床症状为皮肤出现蝶形红斑特异性皮损或非特性皮损紫癜、关节痛等，严重情况下会累及内脏器官如心肾，消化系统、血液系统、呼吸系统等也会受损。

幸运的是，这个本被判定为无法治愈的疾病却在21年德国的一次临床试验中寻得突破，让系统性红斑狼疮不再是不可治愈的疾病！

首个接受CAR-T疗法治疗系统性红斑狼疮的患者治愈

2021年8月5日，德国埃尔朗根-纽伦堡大学（FAU）风湿病学和免疫学系主任 Georg Schett 教授等人在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表了题为：CD19-Targeted CAR T Cells in Refractory Systemic Lupus Erythematosus 的临床研究论文。

研究团队对一名患有严重系统性红斑狼疮的20岁女性患者进行了 CAR-T细胞治疗，该疗法让她的病情很快得到缓解，且没有明显副作用。

该患者也成为了世界上首个接受 CAR-T 细胞治疗的系统性红斑狼疮患者。虽然只是一名患者，但这项试验结果显示，CAR-T疗法反应迅速，患者症状迅速消退，患者可以说是“完全康复”了，并且已经四个多月无需治疗了。

△Andreas Mackensen 教授（左），Georg Schett 教授（右），中间的是世界首个接受 CAR-T 细胞治疗的系统性红斑狼疮患者 Thu-Thao V.

图：CAR-T细胞疗法治疗耐药性SLE患者

2022年9月15日，Georg Schett 教授团队等再次于 Nature 子刊 Nature Medicine 上发表了题为：Anti-CD19 CAR T cell therapy for refractory systemic lupus erythematosus 的研究论文。通过CAR-T细胞疗法治疗5名SLE患者，3个月后所有患者都实现了SLE的缓解，且在长达17个月的随访中没有复发，均实现了无药物缓解。

图：CAR-T细胞在体内的扩增和B细胞的耗竭

而在2023年举行的美国血液学学会年会上，一项关于CAR-T细胞疗法治疗15名自身免疫性疾病患者的研究结果显示，15名自身免疫疾病患者（包括8名系统性红斑狼疮患者、4名系统性硬化症患者和3名特发性炎性肌病患者）接受CAR-T细胞疗法后“重获新生”，患者的疾病症状得到显著改善，并实现持久的无药物缓解。所有8名SLE患者在3个月后均达到完全缓解，并自此持续维持SLE疾病活动指数（SLEDAI）为0。

CAR-T疗法精准识别叛变细胞，实现系统性红斑狼疮的治愈

提到CAR-T细胞疗法，大家的第一印象肯定是它在肿瘤治疗中取得的成就，近年来，科学家们通过探索不断拓展其应用范围，用于系统性红斑狼疮治疗便是其中的一个例子。

利用CAR-T疗法治疗系统性红斑狼疮是一项新兴的治疗方法，目前的研究结果表明干细胞治疗用于系统性红斑狼疮前景十分可观。

系统性红斑狼疮（SLE）其重要发病机制之一是B细胞的“叛变”，将自身组成成分识别为“危险物质”，从而启动免疫反应，产生针对自身组织的抗体，造成多器官损害。因此，清除体内“叛变”的B细胞以及其产生的抗体是系统性红斑狼疮治疗的一大方向。

以往CAR-T疗法，是通过体外改造T细胞，使其带上能特异性识别肿瘤细胞表面抗原的抗体，从而实现对肿瘤细胞的精准攻击。

而CAR-T治疗系统性红斑狼疮这一试验中，通过将T细胞进行体外改造，带上能特异性识别“叛变”B细胞的抗体，而后将改造后的T细胞进行回输。结果让人惊喜，CAR-T治疗后40多天，该患者体内抗体消失了，病情也得到了显著缓解，而且没有发生明显副作用，这也证实了，CAR-T疗法对系统性红斑狼疮的治愈性是肯定的！

-END-

素材源于网络，内容有改动

版权归原作者所有，侵删！

【北联干细胞-iPSC细胞实验室】

— 感谢 · 阅读 —

北京北联世纪干细胞生物科技是一所集临床、科研、国际学术交流为一体的全球生命科学研究公司，技术源头为美国圣地亚哥Biocentrium公司，公司致力于再生医学新技术的基础研究与临床应用转化，并将iPSC诱导多能干细胞培养技术平移到国内，同时与国内多家三甲医院开展科研课题。

现涵盖iPSC诱导多能干细胞，间充质干细胞、神经干细胞、血管内皮干细胞、软骨干细胞、羊膜干细胞、NK/NKT/CTL/CAR-T/CAR-NK/DC-CIK/INKT等免疫细胞；应用范围包括：疾病预防、两性生殖、神经系统疾病、脑部疾病、亚健康、免疫系统疾病、骨关节疾病等，同时可以通过个体化iPSC技术制备和分化成多种细胞，包括精原细胞、卵原细胞并形成精子/卵子。