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干细胞创新疗法助力帕金森病患者

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干细胞创新疗法助力帕金森病患者

帕金森病,又称震颤麻痹,是一种慢性进行性的中枢神经系统疾病,主要表现为静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势平衡障碍。其病理基础在于黑质多巴胺能神经元的显著减少和路易小体的形成,导致纹状体多巴胺水平降低,进而引发一系列运动功能障碍。

帕金森病,这一困扰无数患者及其家庭的神经退行性疾病,长久以来一直是医学界研究的热点与难点。帕金森病的治疗目前主要以左旋多巴等传统药物治疗为金标准。但随着长期疾病进展,以及长期药物治疗亦会造成以运动波动、异动症为主的运动并发症,严重影响患者治疗效果及生活质量。近年来,出现了包括神经调控技术、干细胞疗法、基因疗法等创新性的医学技术,被探索用于治疗帕金森病。尤其是干细胞技术的飞速发展,神经干细胞和诱导多能干细胞治疗帕金森病逐渐展现出其独特的魅力和潜力,为这一顽疾的治疗开辟了新的希望之路。

干细胞创新疗法助力帕金森病患者

干细胞技术治疗

该技术经历了长期的基础研究历程,逐渐进入临床试验、转化期。由于干细胞具有自我更新和分化为不同细胞类型的能力,干细胞治疗技术的涉足领域十分广泛,在干预心脏病、糖尿病、脑中风、肝硬化等疾病中都显示出良好效果。干细胞治疗帕金森,在全世界已经有多个临床级试验, 目前全球已经注册的关于干细胞在帕金森病的临床研究共有二十余项。这些干细胞被移植进入脑内,会进一步整合到病人的大脑神经网络里面去,分化成多巴胺能神经元,去分泌多巴胺,实现帕金森病人运动功能的恢复。干细胞被认为是能够治愈帕金森病最有前景的治疗策略之一。众多研究团队尝试多种来源细胞进行移植。用于帕金森病临床治疗研究的干细胞主要有神经干细胞、间充质干细胞和诱导多能干细胞等。研究表明,应用神经干细胞和诱导多能干细胞治疗帕金森病是最有前景的方法之一。

干细胞创新疗法助力帕金森病患者

诱导多能干细胞iPSC:2006年日本京都大学Shinya  Yamanaka在著名学术杂志《细胞》(《CELL》)上率先报道了诱导性多能干细胞的研究。英国和日本两位科学家因“发现成熟细胞可以被重新编程为多功能的干细胞(即诱导多功能干细胞)”而获得2012年度诺贝尔奖。2011年美国纽约Lorenz Studer团队研发新技术,利用多能干细胞 (PSC) 体外定向分化高产量并具有功能性的多巴胺能前体细胞及神经元,这种方法被广泛用于细胞移植治疗帕金森病的临床前和临床研究。2018年《自然》(《Nature》)杂志封面报道了日本京都大学的科学家首次利用人类诱导多能干细胞分化的多巴胺前体细胞对帕金森病患者进行移植治疗,是试验帕金森病新疗法的一个重要进步。

干细胞创新疗法助力帕金森病患者

神经干细胞NSC:神经干细胞(neural stem cell)是指存在于神经系统中,具有分化为神经元细胞、星形胶质细胞和少突胶质细胞的潜能,从而能够产生大量脑细胞组织,并能进行自我更新,足以提供大量脑组织细胞的细胞群,从而修复受损的神经网络。

近年来,神经干细胞治疗帕金森病的研究在全球范围内广泛开展,并取得了初步的成果。其中,北京协和医院进行的一项名为“人源神经干细胞(ANGE-S003)通过经鼻黏膜移植治疗帕金森病的安全性及初步疗效评估的I期单中心开放标签剂量递增临床研究”尤为引人注目。该研究首次采用经鼻黏膜移植的方式,将神经干细胞直接送达脑部,避免了传统脑内注射的高风险和高成本。研究结果显示,该方法安全、可靠,参与者耐受性良好,且在治疗后的第六个月,患者的临床症状显著改善。

随着科技的不断进步和研究的深入,我们有理由相信,神经干细胞治疗帕金森病将会取得更大的突破。未来,这种疗法有望成为帕金森病治疗的重要手段之一,为患者带来更加有效、安全、持久的治疗方案。同时,我们也需要保持谨慎乐观的态度,科学看待干细胞治疗的进展与挑战,共同推动这一领域的健康发展。

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北京北联世纪干细胞生物科技是一所集临床、科研、国际学术交流为一体的全球生命科学研究公司,技术源头为美国圣地亚哥Biocentrium公司,公司致力于再生医学新技术的基础研究与临床应用转化,并将iPSC诱导多能干细胞培养技术平移到国内,同时与国内多家三甲医院开展科研课题。

现涵盖iPSC诱导多能干细胞,间充质干细胞、神经干细胞、血管内皮干细胞、软骨干细胞、羊膜干细胞、NK/NKT/CTL/CAR-T/CAR-NK/DC-CIK/INKT等免疫细胞;应用范围包括:疾病预防、两性生殖、神经系统疾病、脑部疾病、亚健康、免疫系统疾病、骨关节疾病等,同时可以通过个体化iPSC技术制备和分化成多种细胞,包括精原细胞、卵原细胞并形成精子/卵子。

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