试验显示：干细胞疗法是治疗进展性多发性硬化症的希望

一个国际团队已经表明，向患有进展性多发性硬化症(MS)的患者的大脑中注射一种干细胞是安全的，耐受性良好，并具有持久的效果，似乎可以保护大脑免受进一步的损伤。这项研究由剑桥大学、米兰Bicocca大学和Casa Sollievo della Sofferenza医院(意大利)的科学家领导，是朝着开发一种先进的细胞治疗进展性MS迈出的一步。

全球有200多万人患有MS，虽然现有的治疗方法可以降低复发的严重性和频率，但三分之二的MS患者仍然在诊断后的25-30年内过渡到衰弱的继发性进展期，其中残疾不断恶化。

在MS中，人体自身的免疫系统攻击和破坏髓磷脂，即神经纤维周围的保护鞘，导致大脑和脊髓周围发送的信息中断。参与这一过程的关键免疫细胞是巨噬细胞(字面意思是“大食者”)，它们通常攻击和清除身体中不必要的入侵者。一种被称为小胶质细胞的特殊类型的巨噬细胞遍布大脑和脊髓。在进展性多发性硬化症中，它们攻击中枢神经系统(CNS)，导致慢性炎症和神经细胞损伤。

最近的进展提高了人们对干细胞疗法可能有助于改善这种损伤的期望。这些包括干细胞的移植，身体的“主细胞”，可以编程发展成身体内几乎任何类型的细胞。

剑桥团队之前的研究表明，在老鼠身上，皮肤细胞被重新编程为脑干细胞，移植到中枢神经系统，可以帮助减少炎症，并可能有助于修复多发性硬化症造成的损伤。现在，在发表在《细胞干细胞》杂志上的研究中，科学家们完成了首次在人类身上进行的早期临床试验，涉及将神经干细胞直接注入意大利两家医院招募的15名继发性多发性硬化症患者的大脑。该试验由剑桥大学、米兰比科卡、Casa Sollievo della Sofferenza和S. Maria Terni医院(意大利)、Ente Ospedaliero Cantonale(卢加诺，瑞士)和科罗拉多大学(美国)的团队进行。

干细胞是从单个流产胎儿捐赠者的脑组织中提取的细胞。意大利团队此前曾表明，从单个捐赠者身上生产几乎无限量的干细胞是可能的，在未来，可能可以直接从患者身上提取这些细胞，帮助克服与使用异体胎儿组织相关的实际问题。

研究小组对患者进行了12个月的随访，在此期间，他们没有观察到与治疗相关的死亡或严重不良事件。虽然观察到一些副作用，但都是暂时的或可逆的。

所有患者在试验开始时都表现出高水平的残疾，例如，大多数人需要轮椅——但在12个月的随访期间，没有人表现出残疾加重或症状恶化。没有患者报告表明复发的症状，他们的认知功能也没有在研究期间明显恶化。

总的来说，这表明这种疾病的稳定性很大，没有进展的迹象，尽管试验开始时残疾程度很高，这很难证实。研究人员评估了一组患者的脑组织体积与疾病进展有关的变化。他们发现，随着时间的推移，注射的干细胞剂量越大，脑容量的减少就越小。他们推测，这可能是因为干细胞移植抑制了炎症。

研究小组还寻找了干细胞具有神经保护作用的迹象，即保护神经细胞免受进一步的损伤。他们以前的工作表明，调整新陈代谢、身体产生能量的方式，可以将小胶质细胞从“坏”转向“好”。在这项新的研究中，他们观察了治疗后大脑的新陈代谢是如何变化的。他们测量了大脑周围的液体和血液随着时间的变化，并发现了与大脑处理脂肪酸有关的某些迹象。这些迹象与治疗效果和疾病的发展有关。干细胞的剂量越高，脂肪酸的水平就越高，这种情况也持续了12个月。

剑桥大学的斯特凡诺·普卢基诺教授是这项研究的共同领导者，他说：“我们迫切需要开发新的治疗继发性进展性多发性硬化症的方法，我对我们的发现感到非常兴奋，这是向开发治疗多发性硬化症的细胞疗法迈出的一步。” “我们认识到我们的研究有局限性，这只是一项小规模的研究，例如，免疫抑制药物可能有混杂效应，但我们的治疗是安全的，其效果持续了12个月的试验，这意味着我们可以进入临床试验的下一阶段。” 米兰比科卡大学的安吉洛·维斯科维教授是这项研究的共同领导者，他说：“我们花了近30年的时间才将脑干细胞的发现转化为这种实验性治疗方法。

这项研究将为这一领域的兴奋点增添新的内容，并为即将到来的更广泛的疗效研究铺平道路。” MS协会的研究交流经理Caitlin Astbury说：“这是一项非常令人兴奋的研究，建立在我们之前资助的研究基础上。这些结果表明，向大脑注射特殊的干细胞是安全的，继发性进展性MS患者可以很好地耐受。他们还建议这种治疗方法甚至可能稳定残疾进展。我们已经知道一段时间了，这种方法有潜力帮助保护大脑免受MS的进展。“这是一个非常小的早期研究，我们需要进一步的临床试验来发现这种治疗是否对这种情况有有益的影响。但这是朝着治疗一些MS患者的新方法迈出的令人鼓舞的一步。”

-END-

素材源于网络，内容有改动

版权归原作者所有，侵删！

【北联世纪干细胞】

— 感谢 · 阅读 —

北京北联世纪干细胞生物科技有限公司，是一所集临床、科研、国际学术交流为一体的全球生命科学研究公司，技术源头为美国圣地亚哥Biocentrium公司，公司致力于再生医学新技术的基础研究与临床应用转化，并将iPSc诱导多能干细胞培养技术平移到国内，同时与国内多家三甲医院开展科研课题。

现涵盖iPSc诱导多能干细胞，鲜活细胞、间充质干细胞、神经干细胞、血管内皮干细胞、软骨干细胞、NK/NKT/CTL/CAR-T/CAR-NK/DC-CIK/INKT等免疫细胞，肿瘤疫苗等；应用范围包括：疾病预防、两性生殖、神经系统疾病、脑部疾病、亚健康、免疫系统疾病、骨关节疾病等，同时拥有个体化iPS制备和分化成精原细胞、卵原细胞并形成精子、卵子技术、NSC脑部立体定向技术、NSC球后视神经靶向技术等。